TY -的A2 Ugawa Yoshikazu盟——Kefalopoulou Zinovia盟——Aviles-Olmos Iciar盟——Foltynie托马斯PY - 2011 DA - 2011/12/27 TI -临床试验设计的关键方面新的细胞和基因疗法SP - 804041六世- 2011 AB -神经细胞移植和基因治疗已经吸引了相当大的兴趣作为有前途的治疗帕金森病(PD)患者的选择。临床前和非盲的研究表明,移植胎儿神经组织或病毒载体基因转移可以实现可观的生化和临床改善,而随后的双盲,安慰剂对照协议产生了更温和的和可变的结果。详细评价这些不和谐的发现凸显了几个关键问题,如病人选择标准,细节周围的移植和基因治疗的方法,以及研究设计自己,应该仔细考虑在未来的规划阶段的临床试验。超出了规定的有症状的疗效和安全性数据,它也还有待确认所提供的可能性干细胞和基因治疗技术的进步可能会转化为有意义的神经保护和/或疾病修饰效果或缓解PD的nonmotor方面,从而提供额外的好处之外通过常规药物治疗或脑深部刺激(DBS)。SN - 2090 - 8083你2011/804041 / 10.4061——https://doi.org/10.4061/2011/804041——摩根富林明-帕金森病PB SAGE-Hindawi KW——呃——访问研究